VSA001

VSA001是一款治疗脂质代谢紊乱的肝脏靶向小干扰RNA（siRNA）药物，通过有效且持久地沉默载脂蛋白C3的信使RNA（APOC3 mRNA）来降低APOC3蛋白水平表达，基于脂蛋白脂酶（LPL）依赖途径和非依赖途径，达到显著降低血清甘油三酯（TG）和富含甘油三酯脂蛋白（TRL）及其降解残留物水平的作用。 维亚臻正在就VSA001开展针对极罕见且严重的家族性遗传疾病——FCS（家族性乳糜微粒血症综合征）的临床研究，该项研究处于全球领先地位。

VSA003

VSA003是一款治疗脂质代谢紊乱的肝脏靶向小干扰RNA（siRNA）药物，通过靶向降解血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）信使RNA（mRNA），增加对低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和甘油三酯（TG）等的清除。 维亚臻正在就VSA003开展针对家族性纯合子型高胆固醇血症（HoFH）的临床研究。HoFH是一种罕见的，能危及生命的严重高胆固醇的遗传性疾病。因LDLR功能障碍或缺失，HoFH患者可能对他汀类药物等标准治疗产生耐药性，甚至对PCSK9抑制剂等药物也产生耐药性，这是目前传统药物治疗的局限。

VSA006

基因组学研究表明，HSD17β13的基因突变与非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的发病有关。基于此，VSA006被设计为与肝细胞中的HSD17β13 mRNA特异性结合，下调HSD17β13蛋白的表达，进而抑制非酒精相关肝病进展。 维亚臻正在就VSA006开展针对NASH（非酒精性脂肪肝炎）的临床研究。NASH是一种高发且难治的慢性肝脏疾病，未经恰当干预，NASH或导致肝硬化、肝细胞癌等严重后果。全球尚无专门针对NASH适应症的药物获批。

RNA干扰（RNAi/siRNA）药物

通过特异性靶向 mRNA 分子，抑制疾病蛋白的生成，从而达到治疗作用。RNA 干扰 (siRNA) 是一种 19-23 个核苷酸的双链 RNA 分子，包含一条反义链和正义链。 进入细胞后，双链体激活 RNA 诱导的沉默复合物 (RISC) 并结合 Argouate 2 (AGO2) 蛋白，导致双链体解旋释放反义链，通过 Watson Crick 碱基配对与靶向的 mRNA 结合并将其降解。 通过配体的偶联，siRNA 可以高特异性的被递送内吞到特定器官的特定细胞中达到靶向 mRNA 的沉默。现阶段，GalNAc-ASGPR 是小核酸领域最成熟的突破性递送技术。靶向肝外的递送将会无限制的扩大 siRNA 的应用领域，并在难治性疾病领域，包括中枢神经系统等有巨大未满足临床需求的疾病领域有所建树。

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